Long Châu đưa thêm giải pháp điều trị bệnh hiếm về Việt Nam

Long Châu mới đây đã phối hợp với tập đoàn dược phẩm Anh đưa giải pháp điều trị ứng dụng hoạt chất Selumetinib đến gần hơn với người bệnh u xơ thần kinh loại 1 dạng búi (NF1-PN) tại Việt Nam. Giải pháp này mở thêm lựa chọn cho những trường hợp khối u khó can thiệp bằng phẫu thuật.

NF1 là bệnh di truyền hiếm gặp, với tỷ lệ mắc khoảng 1/2.000-1/3.000 người trên thế giới, trong đó có trẻ em, theo tài liệu của Bệnh viện Nhi Trung ương. Bệnh do đột biến gen NF1 trên nhiễm sắc thể 17, có thể gây ra nhiều khối u và tổn thương ở da, thần kinh, mắt, xương, tim mạch cùng nhiều cơ quan khác.

Một số nghiên cứu quốc tế cho thấy khoảng 30-50% trẻ mắc NF1 phát triển u xơ thần kinh dạng búi (PN). Khối u có thể lan dọc dây thần kinh, gây đau kéo dài, biến dạng cơ thể, ảnh hưởng đến xương hoặc chèn ép các cấu trúc quan trọng. Khoảng 8-13% trường hợp PN có nguy cơ chuyển thành u vỏ thần kinh ác tính (MPNST).

Với những khối u lớn gây biến dạng hoặc chèn ép, bệnh nhân có thể được chỉ định phẫu thuật. Tuy nhiên, một số khối u có ranh giới không rõ, xâm lấn mô xung quanh hoặc nằm gần dây thần kinh, mạch máu và các cơ quan quan trọng, khiến việc can thiệp trở nên phức tạp.

Đây cũng là nhóm bệnh nhân mà các phương pháp điều trị mới được kỳ vọng bổ sung thêm lựa chọn. Selumetinib là chất ức chế chọn lọc MEK1 và MEK2. Một nghiên cứu tại Mỹ trên hơn 50 bệnh nhi mắc NF1-PN không thể phẫu thuật ghi nhận 68% bệnh nhân đáp ứng điều trị, trong đó 91,2% duy trì đáp ứng trên 12 tháng.

Việc giảm thể tích khối u có thể góp phần giảm chèn ép, cải thiện triệu chứng đau và hạn chế suy giảm chức năng do khối u gây ra. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt sử dụng Selumetinib trong điều trị người lớn và trẻ em mắc u xơ thần kinh loại 1 dạng búi.

Việc đưa giải pháp này về Việt Nam diễn ra trong bối cảnh khả năng tiếp cận các thuốc mới trong nước vẫn còn hạn chế. Báo cáo của PhRAM cho biết, trong 460 thuốc mới lần đầu được đưa ra thị trường toàn cầu giai đoạn 2012-2021, chỉ 9%, tương đương 42 thuốc, có mặt tại Việt Nam.

Theo Long Châu, đến nay hơn 13 loại thuốc hiếm, thuốc tiên tiến đã có mặt trên hệ thống. Trong năm nay, doanh nghiệp dự kiến tiếp tục đưa hơn 30 loại thuốc hiếm và thuốc thế hệ mới về Việt Nam.

Long Châu cho biết đang mở rộng hợp tác với các tập đoàn dược phẩm quốc tế nhằm tăng khả năng tiếp cận thuốc mới, thuốc điều trị bệnh hiếm và các bệnh lý phức tạp cho người bệnh trong nước. Hệ thống hiện có hơn 2.678 nhà thuốc tại 34 tỉnh, thành cùng đội ngũ hơn 22.000 chuyên viên y tế.